Abeona Therapeutics gibt Finanzergebnisse und Business Updates des dritten Quartals 2019 bekannt

  • Zusätzliche EB-101-Transportstabilitätsdaten als Reaktion auf Clinical Hold Letter an die FDA übermittelt; CMC-Freigabe für die zulassungsrelevante VIITALTM  Phase 3-Studie in Q4 2019 erwartet
  • Die Veröffentlichung positiver Langzeitdaten für EB-101 zeigte eine nachhaltige Wundheilung, Schmerzlinderung und Juckreiz sowie ein günstiges Sicherheitsprofil drei Jahre nach der Behandlung
  • Laufende strategische Überprüfung einer großen Anzahl von Initiativen
  • Unternehmen veranstaltet Investoren-Telefonkonferenz Mittwoch, 13. November um 10:00 Uhr Eastern Time

NEW YORK und CLEVELAND, Nov. 13, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integrierter Marktführer in der Gen- und Zelltherapie, gab heute die Finanzergebnisse und Geschäftsergebnisse des dritten Quartals 2019 bekannt, die in einer Telefonkonferenz am Mittwoch, den 13. November um 10:00 Uhr  Eastern Time erläutert werden. Interessierte Parteien sind eingeladen, an der Telefonkonferenz unter der Nummer 844-602-0380 (gebührenfrei im Inland) oder 862-298-0970 (international) oder per Webcast teilzunehmen unter https://www.investornetwork.com/event/presentation/56788.

„Abeona hat Fortschritte in unserem führenden klinischen Programm EB-101 zur Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolyse bullosa gemacht‟, sagte Dr. João Siffert, Vorstandsvorsitzender von Abeona. „Wir gehen weiterhin davon aus, dass die CMC-Freigabe für diese Zulassungsstudie bis zum Jahresende erteilt wird, nachdem kürzlich zusätzliche Transportstabilitätsdaten für EB-101 als Reaktion auf den im Quartal erhaltenen Clinical Hold Letter sowie die Einreichung aktualisierter klinischer und vergleichbarer Protokolle für die VIITALTM Phase-3-Studie eingereicht wurden.‟

Dr. Siffert fuhr fort: „Wir waren auch sehr erfreut über die Veröffentlichung positiver Langzeitdaten aus unserer klinischen Phase-1/2a-Studie, die das Potenzial von EB-101 stärken, eine dauerhafte Heilung für die anspruchsvollsten zu behandelnden, großen und schmerzhaften RDEB-Wunden zu gewährleisten. Drei Jahre nach der Behandlung blieb die Mehrheit der mit EB-101 behandelten Wunden geheilt und schmerzfrei. Wir glauben, dass EB-101 einzigartig positioniert ist, um den Bedürfnissen der Mehrheit der RDEB-Patienten gerecht zu werden, die an diesen Arten von chronischen Wunden leiden, und wir bleiben fest entschlossen, diese Therapie der Gemeinschaft zur Verfügung zu stellen‟.

Finanzergebnisse des dritten Quartals:
Die liquiden Mittel und handelbaren Wertpapiere beliefen sich zum 30. September 2019 auf 47,9 Mio. USD gegenüber 62,5 Mio. USD zum 30. Juni 2019. Der Rückgang der liquiden Mittel wurde in erster Linie durch den Nettogeldabfluss aus operativer Tätigkeit in Höhe von 18,3 Mio. US-Dollar verursacht.

Die Forschungs- und Entwicklungskosten für das dritte Quartal zum 30. September 2019 beliefen sich auf 10,9 Mio. US-Dollar gegenüber 13,2 Mio. US-Dollar im gleichen Zeitraum 2018. Der Rückgang der F&E-Aufwendungen ist in erster Linie auf geringere Klinik- und Entwicklungsarbeiten zurückzuführen, die teilweise durch Gehaltssteigerungen und damit verbundene Kosten aus der Einstellung zusätzlicher Mitarbeiter in den Bereichen Klinik, Zulassung, Fertigung und Qualität ausgeglichen wurden.

Die allgemeinen und Verwaltungskosten für das dritte Quartal zum 30. September 2019 beliefen sich auf 4,7 Mio. US-Dollar gegenüber 5,0 Mio. US-Dollar im gleichen Zeitraum 2018. Der Rückgang der allgemeinen und Verwaltungskosten ist in erster Linie auf geringere Miet-, Rekrutierungs-, Honorar- und gehaltsbezogene Kosten zurückzuführen.

Der Nettoverlust betrug 0,35 US-Dollar pro Aktie für das dritte Quartal 2019 im Vergleich zu 0,34 US-Dollar pro Aktie im gleichen Zeitraum 2018.

Drittes Quartal und aktuelle Highlights:

  • Einreichung zusätzlicher Transportstabilitätsdaten für EB-101 als Reaktion auf den Clinical Hold Letter der FDA vom 17. September bezüglich der geplanten Phase-3-Studie VIITAL™.
  • Einreichung des klinischen Prüfplans der Phase 3 VIITAL™ mit aktualisierten PRO-Bewertungen und Einreichung des Vergleichsprotokolls für Retroviren bei der FDA.
  • Präsentation von Daten aus der Transpher-A-Studie, der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie des Unternehmens zur Evaluierung von ABO-102 für die Behandlung von MPS IIIA und Forschungsaktualisierungen aus seiner Bibliothek mit neuartigen AIMTM adeno-assoziierten Viruskapsiden auf dem 27sten European Society of Gene and Cell Therapy Kongress.
  • Veröffentlichung positiver Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der klinischen Phase-1/2a-Studie mit EB-101 in JCI Insight mit Mitarbeitern der Stanford University School of Medicine.
    • Drei Jahre nach der Behandlung mit EB-101 hatte die Mehrheit der RDEB-Patienten eine anhaltende Wundheilung, wobei 80 % (16/20) der Wunden ≥50 % Heilung erreichten und 70 % (14/20) ≥75 %
    • Zwei Jahre nach der Behandlung zeigten nur 1 von 6 unbehandelten (17 %), prospektiv ausgewählten Kontrollwunden ≥50 % Heilung
    • 50 % oder mehr Wundheilung wiesen keine Schmerzen (0/16) und keinen Juckreiz (0/16) an den behandelten Stellen drei Jahre nach der Behandlung auf, verglichen mit dem Vorhandensein von Schmerzen bei 53 % (20/38) und Juckreiz bei 61 % (23/38) der Wundstellen an der Basislinie
    • EB-101 war mit der langfristigen molekularen Expression des Kollagenproteins Typ VII verbunden, das eine wichtige Rolle bei der Verankerung der Haut- und Epidermisschicht der Haut spielt.
    • Während des dreijährigen Beobachtungszeitraums wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen beobachtet.
  • Jefferies LLC konnte als Finanzberater beibehalten werden, um bei der Überprüfung strategischer Initiativen zu helfen, die sich auf die Weiterentwicklung der Mission des Unternehmens und die Maximierung des Stakeholder-Wertes konzentrieren.

Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutik-Unternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige NAV® AAV9-basierte Gentherapien für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bzw. B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehört ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat für seine Pipeline-Kandidaten zwanzig behördliche Kennzeichnungen von der FDA und EMA erhalten. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte Aussagen, die zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Paragraphen 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung darstellen und Risiken und Unsicherheiten beinhalten.  Diese Aussagen beinhalten Aussagen über den Zeitpunkt der CMC-Freigabe für die VIITAL™ Studie und die damit verbundenen Überzeugungen des Unternehmens sowie die Fähigkeit des Unternehmens, zusätzliche Transportstabilitätsdatenpunkte als Reaktion auf den Clinical Hold Letter der FDA bereitzustellen, und den Zeitpunkt dafür, die Überzeugung des Unternehmens, dass der Abschluss seiner CMC-Arbeit und die dauerhaften Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten letztendlich entscheidend sein werden, um einen zukünftigen Biologics-Lizenzantrag zu unterstützen,  die Fähigkeit seines Managementteams, das Unternehmen zu leiten und Schlüsselstrategien umzusetzen,{sp} die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit den Aufsichtsbehörden sowie die Ziele und Vorgaben des Unternehmens.  Wir haben uns bemüht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie „könnte“, „wird“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“ und ähnliche Ausdrücke (sowie andere Begriffe oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) zu kennzeichnen, die zukunftsbezogene Aussagen darstellen und zukunftsbezogene Aussagen kennzeichnen sollen.  Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen. Dazu gehören unter anderem das anhaltende Interesse an unserem Portfolio an seltenen Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen, die Ergebnisse zukünftiger Treffen mit der Food and Drug Administration oder anderen Aufsichtsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Möglichkeit, Lizenzen für alle Technologien zu erhalten, die für die Vermarktung unserer Produkte erforderlich sind, die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten, das Risiko, ob oder wann die FDA den klinischen Bestand gemäß der geplanten klinischen Phase-3-Studie des Unternehmens für EB-101 aufheben wird, die Auswirkungen von Änderungen der Finanzmärkte und der weltwirtschaftlichen Rahmenbedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und -berichterstattung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten der Gesellschaft auf dem Formular 10-K und den Quartalsberichten auf dem Formular 10-Q und anderen periodischen Berichten, die von der Gesellschaft bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, aufgeführt werden.  Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

Ansprechpartnerin für Investoren:
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Senior Director, Investor Relations
Abeona Therapeutics
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Ansprechpartner für Medien:
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Director, Corporate Communications
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
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