Abeona Therapeutics gibt Finanzergebnisse und Business Updates des zweiten Quartals 2019 bekannt

•   Fünf Patienten mit MPS IIIB wurden in der Transpher B Studie der ABO-101 Gentherapie behandelt 

•   Positive vorläufige MPS IIIA-Daten zeigten die Erhaltung der neurokognitiven Entwicklung bei den jüngsten Patienten mit einer robusten und nachhaltigen Verbesserung der klinisch relevanten Biomarker 

•   Geplanter Beginn der Phase 3 VIITAL^TM Studie zur Evaluierung von EB-101 in rezessiv dystrophischer Epidermolyse bullosa in Q4

•   Das Unternehmen wird eine am Montag, 12. August um 10:00 Uhr EST eine Investoren-Telefonkonferenz halten. ET

NEW YORK und CLEVELAND, Aug. 10, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integrierter Marktführer in der Gen- und Zelltherapie, gab heute die Ergebnisse des zweiten Quartals 2019 und die Geschäftsentwicklung bekannt, die in einer Telefonkonferenz am Montag, den 12. August um 10:00 Uhr EST diskutiert werden. Interessierte Parteien sind eingeladen, an der Telefonkonferenz unter der Nummer 844-369-8770 (gebührenfrei im Inland) oder 862-298-0840 (international) oder per Webcast unter https://www.investornetwork.com/event/presentation/51859teilzunehmen.

„Das zweite Quartal wurde durch die Fortschritte bei unseren beiden MPS III-Programmen unterstrichen“, sagte Dr. João Siffert, Chief Executive Officer. „Daten aus unserer Transpher A-Studie zeigten, dass Kinder mit MPS IIIA, die früh mit ABO-102 behandelt wurden, die neurokognitive Entwicklung im normativen Bereich von 12-18 Monaten nach der Behandlung erhalten haben.“ Auch unser MPS IIIB-Programm ist mit der Rekrutierung weiterer Patienten in Kohorte 2 der Transpher B-Studie vorangekommen. Unser Team konzentriert sich weiterhin stark auf unsere Leitprogramme, einschließlich des Beginns unserer klinischen Phase-3-Studie VIITAL in rezessiv dystrophischer Epidermolyse bullosa, der weiteren Registrierung für die MPS-III-Programme und der Vorbereitungen für den Beginn der klinischen Studie bei CLN1-Erkrankung.“

Geschäftsergebnisse des zweiten Quartals:
Die liquiden Mittel und handelbaren Wertpapiere zum 30. Juni 2019 beliefen sich auf 62,5 Mio. US-Dollar gegenüber 68,3 Mio. US-Dollar zum 31. März 2019. Der Rückgang der liquiden Mittel wurde in erster Linie durch den Nettogeldabfluss aus operativer Tätigkeit in Höhe von 15,2 Mio. US-Dollar verursacht.

Die Forschungs- und Entwicklungskosten für das zweite Quartal zum 30. Juni 2019 beliefen sich auf 16,3 Mio. US-Dollar gegenüber 7,9 Mio. US-Dollar im gleichen Zeitraum 2018. Der Anstieg der Forschungs- und Entwicklungskosten ist im Wesentlichen auf gestiegene Eigenfertigungsaktivitäten und damit verbundene Personalkosten zurückzuführen.

Die allgemeinen und Verwaltungskosten für das zweite Quartal zum 30. Juni 2019 beliefen sich auf 5,6 Mio. US-Dollar gegenüber 4,6 Mio. US-Dollar im gleichen Zeitraum 2018. Der Anstieg der allgemeinen und Verwaltungskosten ist in erster Linie auf die gestiegene Mitarbeiterzahl und die damit verbundenen Betriebskosten zurückzuführen.

Der Nettoverlust betrug 0,49 US-Dollar pro Aktie für das zweite Quartal 2019 im Vergleich zu 0,26 US-Dollar pro Aktie im gleichen Zeitraum 2018.

Zweites Quartal und aktuelle Highlights:

• 25. Juli 2019: Bekanntgabe positiver Zwischenergebnisse aus der klinischen Phase-1/2-AAV9-Gentherapie-Studie in MPS IIIA, die die Erhaltung der neurokognitiven Funktion für die drei jüngsten mit ABO-102 behandelten Patienten sowie robuste und nachhaltige Verbesserungen bei Biomarkern der Krankheit zeigen. Bisher wurden keine präparatbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.
• 26. Juni 2019: Ernennung von Dr. Victor Paulus zum Senior Vice President of Regulatory Affairs und Jodie Gillon zum Vice President of Patient Advocacy and Clinical Affairs.
• 18. Juni 2019: FDA Fast Track Designation für ABO-202 AAV9 Gentherapie bei CLN1-Erkrankung erhalten
• 21. Mai 2019: Bekanntgabe der FDA-Zulassung des Antrags auf ein neues Prüfpräparat für die ABO-202 AAV9-Gentherapie bei CLN1-Krankheit.
• 14. Mai 2019: Ankündigung der Behandlung des ersten Patienten in der zweiten Kohorte der klinischen Phase 1/2-Studie für ABO-101 AAV9 Gentherapie bei MPS IIIB
• 1. Mai 2019: Präklinische Daten, die ein breites therapeutisches Potenzial der AIM™ Gentherapie bei Netzhauterkrankungen auf der Jahrestagung der Association for Research in Vision and Ophthalmology belegen.
• 30. April 2019: Berichtete präklinische Daten, die das therapeutische Potenzial von ABO-401 zur Behandlung von Mukoviszidose auf der Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy belegen.
• 4. April 2019: Erhalt der FDA Fast Track Designation für ABO-101 AAV9 Gentherapie für MPS IIIB          

Steven H. Rouhandeh, Executive Chairman von Abeona, sagte: „Abeona hat die Entwicklung seiner bahnbrechenden Gen- und Zelltherapien für seltene genetische Krankheiten bis 2019 fortgesetzt und wichtige regulatorische und klinische Erfolge erzielt. Wir freuen uns darauf, unsere MPS-Programme voranzutreiben und unsere Phase 3 VIITAL-Studie in EB noch vor Jahresende zu beginnen.“

Über Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutik-Unternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bzw. B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, das die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei Kandidaten (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf: www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte Aussagen, die zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Paragraphen 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung darstellen und Risiken und Unsicherheiten beinhalten.  Diese Aussagen umfassen die Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit Regulierungsbehörden sowie die kurz- und langfristigen Ziele des Unternehmens.  Wir haben uns bemüht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie „könnte“, „wird“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“ und ähnliche Ausdrücke (sowie andere Begriffe oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) zu kennzeichnen, die zukunftsbezogene Aussagen darstellen und zukunftsbezogene Aussagen kennzeichnen sollen.  Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von denjenigen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegeben sind, und zwar aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf das anhaltende Interesse an unserem Portfolio an seltenen Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen, des Ergebnisses künftiger Treffen mit der US Food and Drug Administration oder anderen Aufsichtsbehörden, der Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, Lizenzen für jede Technologie zu erhalten, die für die Vermarktung unserer Produkte erforderlich sein könnte, die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten, die Auswirkungen von Änderungen der Finanzmärkte und der weltwirtschaftlichen Rahmenbedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und -berichterstattung, Rechtsstreitigkeiten und andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und den Quartalsberichten auf Formular 10-Q und anderen periodischen Berichten, die das Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission einreicht, aufgeführt werden.  Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

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