Die Europäische Kommission genehmigt DARZALEX® (daratumumab) als erste zugelassene Behandlung für Patienten mit hochriskantem Schwelendem Multiplem Myelom (SMM)

Die entscheidende Genehmigung basiert auf den Ergebnissen der Phase III-Studie AQUILA, die zeigt, dass eine Behandlung mit daratumumab mit fester Behandlungsdauer das Risiko einer Progression zum aktiven Multiplen Myelom oder des Todes verglichen mit aktiver Überwachung um 51 Prozent reduziert¹

Dieser Meilenstein stellt einen entscheidenden Fortschritt in der Frühintervention beim Multiplen Myelom dar. Es handelt sich um die erste zugelassene Behandlungsmethode und bietet ein neues Behandlungsparadigma für Patienten mit Schwelender Erkrankung mit hohem Risiko²

Beerse, Belgien, July 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Janssen-Cilag International NV, ein Unternehmen von Johnson & Johnson , gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EG) eine neue Indikation für die subkutane (SC) DARZALEX^® (daratumumab)-Formulierung als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Schwelendem Multiplem Myelom (SMM), die ein hohes Risiko für die Entwicklung eines Multiplen Myeloms tragen, zugelassen hat.³ SMM ist ein asymptomatisches intermediäres Krankheitsstadium des Multiplen Myeloms, bei dem abnorme Zellen im Knochenmark nachgewiesen werden können.^2,4,5

„Bislang gab es aufgrund des Fehlens zugelassener Therapien für hochriskante Schwelende Multiple Myelome nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für Kliniker, die über die Überwachung hinausgehen, obwohl es Hinweise darauf gibt, dass bei 50 Prozent dieser Patienten innerhalb von zwei Jahren ein aktives Multiples Myelom auftritt“, sagte Professor Meletios A. Dimopoulos, M.D., Medizinische Fakultät der Nationalen und Kapodistrias-Universität Athen.* „Die Zulassung von daratumumab bietet die Möglichkeit, neue Wege zu gehen. Durch ein früheres Eingreifen im Krankheitsverlauf haben wir eine bedeutende Chance, das Fortschreiten der Krankheit zu verzögern oder zu verhindern, irreversible Endorganschäden zu reduzieren und das Zeitfenster für verbesserte Patientenergebnisse zu verlängern.“

„Diese neue Indikation für daratumumab SC ist ein wichtiger Fortschritt bei der Adressierung eines seit langem ungedeckten klinischen Bedarfs für Patienten mit hochriskantem Schwelendem Multiplem Myelom. Es ist das erste Mal, dass eine Behandlung für diese Patientengruppe zugelassen wurde“, sagte Ester in ’t Groen, Leiterin des Therapeutischen Bereichs Hämatologie in der EMEA-Region bei Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Es bedeutet, dass geeignete Patienten nicht länger mit der Ungewissheit oder Angst leben müssen, auf ein Fortschreiten der Krankheit ohne aktive Behandlung zu warten, sondern die Möglichkeit haben, die Krankheit durch eine therapeutische Intervention aufzuhalten.“

Die Phase III-Studie AQUILA (NCT03301220) ist die größte randomisierte Studie an einer genau definierten Hochrisiko-SMM-Population. Sie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit einer Monotherapie mit daratumumab SC (n = 194) mit fester Dauer im Vergleich zu aktiver Überwachung (n = 196).¹ Bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 65,2 Monaten (Range: 0–76,6) zeigten Patienten, die daratumumab SC erhielten, ein statistisch signifikant verbessertes progressionsfreies Überleben (PFS; definiert als Fortschreiten zum aktiven Multiplen Myelom, bewertet gemäß den Diagnosekriterien für Multiples Myelom der International Myeloma Working Group [SLiM-CRAB], oder Tod) im Vergleich zu Patienten unter aktiver Überwachung. 63,1 Prozent in der daratumumab-Gruppe blieben nach 60 Monaten am Leben und progressionsfrei gegenüber 40,8 Prozent in der Gruppe mit aktiver Überwachung (Hazard Ratio [HR]: 0,49; 95 Prozent-Konfidenzintervall [KI]: 0,36–0,67; p<0,001).¹ Bei Patienten, die retrospektiv gemäß den aktuellen Mayo-Kriterien von 2018 (20/02/20) als Hochrisiko-SMM eingestuft wurden, wurde das mediane PFS in der daratumumab-Gruppe nicht erreicht und lag in der Gruppe mit aktiver Überwachung bei 22,1 Monaten (HR: 0,36; 95 Prozent-KI: 0,23–0,58).¹ Auch das Gesamtüberleben wurde mit daratumumab SC verlängert, mit 5-Jahres-Überlebensraten von 93,0 Prozent gegenüber 86,9 Prozent bei aktiver Überwachung (HR, 0.52; 95-Prozent-KI: 0,27–0,98).¹

Darüber hinaus zeigten Patienten, die daratumumab SC erhielten, eine höhere Gesamtansprechrate von 63,4 Prozent im Vergleich zu 2,0 Prozent unter aktiver Überwachung (p < 0,001).¹ Die mediane Zeit bis zur Erstlinienbehandlung des Multiplen Myeloms wurde bei Patienten, die daratumumab SC erhielten, nicht erreicht, im Vergleich zu 50,2 Monaten unter aktiver Überwachung (HR: 0,46; 95-Prozent-KI: 0,33–0,62; nominal p < 0,0001).^1,6

Daratumumab zeigte ein Sicherheitsprofil, das mit früheren Studien zu daratumumab in anderen Indikationen übereinstimmte, mit einer niedrigen Rate an Behandlungsabbrüchen aufgrund behandlungsbedingter Nebenwirkungen Ereignisse (TEAEs).¹ TEAEs vom Grad 3/4 traten bei 40,4 Prozent der mit daratumumab SC behandelten Patienten und bei 30,1 Prozent der aktiv überwachten Patienten auf.¹ Das häufigste (≥ 5 Prozent in beiden Gruppen) TEAE vom Grad 3/4 war Bluthochdruck (5,7 Prozent gegenüber 4,6 Prozent).¹ Die Häufigkeit von TEAEs, die zum Absetzen von daratumumab SC führten, war gering (5,7 Prozent), ebenso wie die Inzidenz tödlicher TEAEs in beiden Gruppen (1,0 Prozent gegenüber 2,0 Prozent).¹

„Bislang gab es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit der Diagnose eines hochriskanten Schwelenden Multiplen Myeloms“, sagte Jordan Schecter, M.D., Vice President und Leiter des Krankheitsbereichs Multiples Myelom bei Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Mit der heutigen Genehmigung verfügt Johnson & Johnson über eine innovative Therapie für jedes Stadium der Krankheit. Wir können Ärzten und Patienten nun die Möglichkeit bieten, früher mit der daratumumab-Behandlung zu beginnen, wodurch das Fortschreiten der Krankheit und die Notwendigkeit einer intensiveren, kontinuierlichen Therapie deutlich verzögert und das Gesamtüberleben verlängert wird. Wir bleiben unserer Mission, dem Krebs zuvorzukommen, treu.“

Über die AQUILA-Studie 
AQUILA (NCT03301220) ist eine randomisierte, multizentrische Phase III-Studie zur Untersuchung von daratumumab SC im Vergleich zu aktiver Überwachung bei Patienten (n=390) mit hochriskantem Schwelendem Multiplem Myelom (SMM).⁷ Der primäre Endpunkt ist das progressionsfreie Überleben, und zu den sekundären Endpunkten zählen die Zeit bis zur Progression, die Gesamtansprechrate und das Gesamtüberleben.⁷ Bei den Probanden der Studie wurde in den letzten fünf Jahren SMM diagnostiziert. Patienten, die zuvor mit zugelassenen oder in der Prüfung befindlichen Behandlungen für SMM oder Multiples Myelom in Berührung gekommen waren, wurden ausgeschlossen.⁷

Über das Schwelende Multiple Myelom
SMM ist ein asymptomatisches intermediäres Krankheitsstadium des Multiplen Myeloms, bei dem abnorme Zellen im Knochenmark nachgewiesen werden.^2,8 Patienten mit SMM zeigen in der Regel keine Anzeichen oder Symptome, die typischerweise mit einem aktiven Myelom in Verbindung gebracht werden, darunter etwa Knochenschmerzen, Knochenbrüche, Nierenprobleme oder Anämie. Da jedoch abnorme Plasmazellen vorhanden sind, können Organschäden einsetzen und asymptomatisch fortschreiten.^1,9 Etwa 15 Prozent aller Fälle von neu diagnostiziertem Multiplem Myelom werden als SMM klassifiziert, und bei der Hälfte der mit Hochrisiko-SMM diagnostizierten Patienten entwickelt sich schätzungsweise innerhalb von zwei Jahren ein aktives Multiples Myelom.¹⁰

Über das Multiple Myelom
Das Multiple Myelom ist eine derzeit unheilbare Blutkrebserkrankung, die eine Art weißer Blutkörperchen, die sogenannten Plasmazellen, befällt, welche im Knochenmark vorkommen.^11,12 Beim Multiplen Myelom vermehren sich diese bösartigen Plasmazellen weiter, sammeln sich im Körper an und verdrängen normale Blutzellen. Darüber hinaus verursachen sie häufig Knochenschäden und andere schwere Komplikationen.^11,12 In der Europäischen Union wurde im Jahr 2022 schätzungsweise bei mehr als 35.000 Menschen ein Multiples Myelom diagnostiziert, und mehr als 22.700 Patienten starben.¹³ Patienten mit Multiplem Myelom erleiden Rückfälle, die mit jeder Therapielinie häufiger werden, während die Remissionen zunehmend kürzer werden.^14,15,16 Während manche Patienten mit Multiplem Myelom zunächst keine Symptome zeigen, weisen Andere wiederum häufige Anzeichen und Symptome der Erkrankung auf, darunter Knochenbrüche oder Schmerzen, niedrige Erythrozytenzahlen, Müdigkeit, hohe Kalziumwerte, Infektionen oder Nierenschäden.¹⁷

Über Daratumumab und Daratumumab SC 
Johnson & Johnson erforscht das Potenzial von daratumumab für Patienten mit Multiplem Myelom im gesamten Krankheitsspektrum.

Im August 2012 schlossen Janssen Biotech, Inc., ein Unternehmen von Johnson & Johnson , und Genmab A/S einen weltweiten Vertrag, der Johnson & Johnson eine exklusive Lizenz zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von daratumumab gewährt. Seit seiner Markteinführung hat sich daratumumab zu einer grundlegenden Therapie in der Behandlung des Multiplen Myeloms entwickelt und wurde weltweit bei über 618.000 Patienten eingesetzt.¹⁸ Daratumumab ist der einzige CD38-gerichtete Antikörper, der für die subkutane Verabreichung zur Behandlung von Patienten mit Multiplem Myelom zugelassen ist.¹⁹ Daratumumab SC wird zusammen mit rekombinanter humaner Hyaluronidase PH20 (rHuPH20) formuliert, der Arzneimittelverabreichungstechnologie ENHANZE^® von Halozyme.¹⁹

CD38 ist ein Oberflächenprotein, das unabhängig vom Stadium der Erkrankung in großer Zahl auf Zellen des Multiplen Myeloms vorkommt.¹⁹ Daratumumab bindet an CD38 und hemmt das Tumorzellwachstum, was zum Absterben der Myelomzellen führt.¹⁹ Daratumumab kann auch Auswirkungen auf normale Zellen haben.¹⁹ Daten aus zehn klinischen Phase III-Studien sowohl im Erstlinien- als auch im Rezidiv-Setting haben gezeigt, dass daratumumab-basierte Therapien zu einer signifikanten Verbesserung des progressionsfreien Überlebens und/oder des Gesamtüberlebens führten.^{20,21,22,23,24,25,26,27,28}

Weitere Informationen zu daratumumab finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels unter: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1101.htm.

Über Johnson & Johnson  
Wir bei Johnson & Johnson haten Gesundheit für das höchste Gut. Unsere Stärke im Bereich der Gesundheitsinnovation befähigt uns, eine Welt zu schaffen, in der komplexe Krankheiten verhindert, behandelt und geheilt werden, in der Behandlungen intelligenter und weniger invasiv verlaufen und in der Lösungen persönlich sind. Dank unserer Expertise in den Bereichen Innovative Medizin und Medizintechnik sind wir einzigartig positioniert, um heute Innovationen über das gesamte Spektrum der Gesundheitslösungen hinweg zu entwickeln, um die Durchbrüche von morgen zu erzielen und die menschliche Gesundheit nachhaltig zu verbessern.

Weitere Informationen finden Sie unter www.innovativemedicine.jnj.com/emea/. Folgen Sie uns auf www.linkedin.com/company/jnj-innovative-medicine-emea. Janssen-Cilag International NV, Janssen Pharmaceutica NV, Janssen-Cilag Limited, Janssen Biotech, Inc. und Janssen Research & Development, LLC sind Unternehmen von Johnson & Johnson .

Hinweise zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 bezüglich der Produktentwicklung und des potenziellen Nutzens und der Behandlungswirkung von daratumumab. Die Leserinnen und Leser werden darauf hingewiesen, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese Aussagen beruhen auf aktuellen Erwartungen hinsichtlich zukünftiger Ereignisse. Sollten sich die zugrunde liegenden Annahmen als unzutreffend erweisen oder bekannte oder unbekannte Risiken oder Ungewissheiten eintreten, können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen und Prognosen von Johnson & Johnson abweichen. Zu den Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: Herausforderungen und Unwägbarkeiten, die mit der Produktforschung und -entwicklung verbunden sind, einschließlich der Ungewissheit des klinischen Erfolgs und der Erlangung behördlicher Zulassungen; die Ungewissheit des kommerziellen Erfolgs; der Wettbewerb, einschließlich technologischer Fortschritte, neuer Produkte und Patente von Konkurrenten; die Anfechtung von Patenten; Änderungen im Verhalten und in den Ausgabenmustern der Käufer von Gesundheitsprodukten und -dienstleistungen; Änderungen der geltenden Gesetze und Vorschriften, einschließlich weltweiter Gesundheitsreformen; und Trends zur Kostendämpfung im Gesundheitswesen. Eine weitere Liste und Beschreibungen dieser Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren finden Sie im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Formular 10-K, einschließlich der Abschnitte „Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen“ und „Punkt 1A. Risikofaktoren“, sowie in den nachfolgenden Quartalsberichten von Johnson & Johnson auf Formular 10-Q und anderen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen. Kopien dieser Einreichungen sind online unter http://www.sec.gov/, http://www.jnj.com/ oder auf Anfrage bei Johnson & Johnson erhältlich. Johnson & Johnson übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund neuer Informationen oder zukünftiger Ereignisse oder Entwicklungen zu aktualisieren.

*Professor Meletios A. Dimopoulos, M.D., Medizinische Fakultät der Nationalen und Kapodistrias-Universität Athen, hat Johnson & Johnson beratend und als Redner unterstützt; er hat für seine Medienarbeit kein Honorar erhalten.

¹ Dimopoulos MA, et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy versus Active Monitoring in Patients with High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA study. Mündlicher Vortrag. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH); 7-10 Dezember 2024.
² Myeloma UK. Smouldering Myeloma. Verfügbar unter: https://www.myeloma.org.uk/wp-content/uploads/2023/04/Myeloma-UK-Smouldering-Myeloma-Infosheet.pdf. Letzter Zugriff: Juli 2025.
³ European Medicines Agency. DARZALEX (daratumumab) Summary of Product Characteristics. Juli 2025.
⁴ Oben B, et al. Whole-Genome Sequencing Reveals Progressive Versus Stable Myeloma Precursor Conditions as Two Distinct Entities. Nature Communications. 2021; 12(1861).
⁵ Maura F, et al. Targeting the Tumor and The Immune System in Smoldering Multiple Myeloma. The New England Journal of Medicine. 2025;392:1858-1860.
⁶ Dimopoulos MA, et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy Versus Active Monitoring in Patients With High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA Study. Abstract #773. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH); 7-10 Dezember 2024.
⁷ ClinicalTrials.Gov. A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03301220. Letzter Zugriff: Juli 2025.
⁸ WebMD. Smoldering Multiple Myeloma. Verfügbar unter: https://www.webmd.com/cancer/multiple-myeloma/smoldering-multiple-myeloma. Letzter Zugriff: Juli 2025
⁹ American Cancer Society. About Multiple Myeloma. Verfügbar unter: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Letzter Zugriff: Juli 2025.
¹⁰ Rajkumar SV, et al. Smoldering Multiple Myeloma Current Treatment Algorithms. Blood Cancer J. 2022;12(9):129.
¹¹ Abdi J, et al. Drug Resistance in Multiple Myeloma: Latest Findings on Molecular Mechanisms. Oncotarget. 2013;4(12):2186-2207.
¹² American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Introduction. Verfügbar unter: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/if-you-have-multiple-myeloma. Letzter Zugriff: Juli 2025.
¹³ ECIS - European Cancer Information System. Estimates of Cancer Incidence and Mortality in 2022, by Country. Multiple Myeloma. Verfügbar unter: https://ecis.jrc.ec.europa.eu/explorer.php?$0-0$1-All$2-All$4-1,2$3-51$6-0,85$5-2022,2022$7-7$CEstByCountry$X0_8-3$X0_19-AE27$X0_20-No$CEstBySexByCountry$X1_8-3$X1_19-AE27$X1_-1-1$CEstByIndiByCountry$X2_8-3$X2_19-AE27$X2_20-No$CEstRelative$X3_8-3$X3_9-AE27$X3_19-AE27$CEstByCountryTable$X4_19-AE27. Letzter Zugriff: Juli 2025.
¹⁴ Bhatt P, et al. Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: A Review of Available Therapies and Clinical Scenarios Encountered in Myeloma Relapse. Curr Oncol. 2023;30(2):2322-2347.
¹⁵ Hernández-Rivas JÁ, et al. The Changing Landscape of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (MM): Fundamentals and Controversies. Biomark Res. 2022;10(1):1-23.
¹⁶ Gavriatopoulou M, et al. Metabolic Disorders in Multiple Myeloma. Int J Mol Sci. 2021;22(21):11430.
¹⁷ American Cancer Society. Multiple Myeloma: Early Detection, Diagnosis and Staging. Verfügbar unter: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Letzter Zugriff: Juli 2025.
¹⁸ J&J Data on File (RF-452129). Number of Patients Treated with DARZALEX Worldwide as of December 2024.
¹⁹ Janssen EMEA. European Commission Grants Marketing Authorisation for DARZALEX® (Daratumumab) Subcutaneous Formulation for All Currently Approved Daratumumab Intravenous Formulation Indications. Verfügbar unter: http://www.businesswire.com/news/home/20200604005487/en/European-Commission-GrantsMarketingAuthorisation-for-DARZALEX%C2%AE%E2%96%BC-daratumumab-SubcutaneousFormulation-for-all-CurrentlyApproved-Daratumumab-Intravenous-Formulation-Indications. Letzter Zugriff: Juli 2025.
²⁰ Moreau P, et al. Bortezomib, Thalidomide, and Dexamethasone With or Without Daratumumab Before and After Autologous Stem-Cell Transplantation for Newly Diagnosed Multiple Myeloma (CASSIOPEIA): A Randomised, Open-label, Phase 3 Study. Lancet. 2019;394(10192):29-38.
²¹ Facon T, et al. MAIA Trial Investigators. Daratumumab Plus Lenalidomide and Dexamethasone for Untreated Myeloma. New England Journal of Medicine. 2019;380(22):2104-2115.
²² Mateos MV, et al. Overall Survival with Daratumumab, Bortezomib, Melphalan, and Prednisone in Newly Diagnosed Multiple Myeloma (ALCYONE): A Randomised, Open-label, Phase 3 Trial. The Lancet. 2020;395:132-141.
²³ Dimopoulos MA, et al. APOLLO Trial Investigators. Daratumumab Plus Pomalidomide and Dexamethasone Versus Pomalidomide and Dexamethasone Alone in Previously Treated Multiple Myeloma (APOLLO): An Open-label, Randomised, Phase 3 Trial. Lancet Oncol. 2021;22(6):801-812.
²⁴ Palladini G, et al. Daratumumab Plus CyBorD for Patients with Newly Diagnosed AL Amyloidosis: Safety Run-in Results of ANDROMEDA. Blood 2020;2;136(1):71-80.
²⁵ Chari A, et al. Daratumumab Plus Pomalidomide and Dexamethasone in Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Blood. 2017;130(8):974-981.
²⁶ Bahlis NJ, et al. Daratumumab Plus Lenalidomide and Dexamethasone in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: Extended Follow-up of POLLUX, A Randomized, Open-label, Phase 3 study. Leukemia. 2020;34(7):1875-1884.
²⁷ Mateos MV, et al. Daratumumab, Bortezomib, and Dexamethasone Versus Bortezomib and Dexamethasone in Patients with Previously Treated Multiple Myeloma: Three-Year Follow-up of CASTOR. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2020;20(8):509-518.
²⁸ Usmani S Z, et al. Daratumumab + Bortezomib/Lenalidomide/Dexamethasone in Patients with Transplant-Ineligible or Transplant-Deferred Newly Diagnosed Multiple Myeloma: Results of the Phase 3 CEPHEUS Study. Mündlicher Vortrag. 21. Jahrestagung der International Myeloma Society (IMS). 25 – 28 September 2024.

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Juli 2025

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