Abeona Therapeutics gibt Geschäftsergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr 2019 sowie Unternehmensneuigkeiten bekannt

17. März 2020

Unternehmen ist im Zeitplan bezüglich der Behandlung des ersten RDEB-Patienten im Rahmen der VIITAL^TM-Phase-3-Schlüsselstudie zu EB-101 im ersten Quartal 2020

Positive Interimsdaten aus dem MPS IIIA- und MPS IIIB-Programm auf dem WORLDSymposium^TM vorgestellt;
Abschluss von Kohorte 2 und Aufnahme des ersten Patienten in Kohorte 3 der MPS IIIB-Studie

US-Patente für AIM™-AAV-Kapside erteilt

Abschluss von garantiertem öffentlichem Zeichnungsangebot in Höhe von 103,5 Millionen US-Dollar

Unternehmen führt am 17. März um 10:00 Uhr ET eine Investorenkonferenz durch

NEW YORK und CLEVELAND, USA, March 17, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integriertes führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapien, gibt die Geschäftsergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr 2019 bekannt und berichtet über Unternehmensneuigkeiten, die im Rahmen einer Telefonkonferenz am Dienstag, den 17. März 2020 um 10:00 Uhr ET erörtert werden. Interessierte Parteien sind zur Teilnahme an der Telefonkonferenz eingeladen. Wählen Sie hierzu die Rufnummer 844-369-8770 (Inland) oder 862-298-0840 (international) oder nehmen Sie per Webcast unter https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/1818/33644 teil.

„Wir sind mit großem Engagement in das Jahr 2020 gestartet und haben mit der Patientenrekrutierung für unsere VIITAL^TM-Phase-3-Schlüsselstudie zur Untersuchung von EB-101 für die Behandlung von RDEB begonnen. Alles verläuft planmäßig, sodass wir voraussichtlich im ersten Quartal mit der Behandlung des ersten Patienten beginnen können“, so João Siffert, M.D., Chief Executive Officer bei Abeona. „Der Großteil der Studienteilnehmer hat das Pre-Screening durchlaufen und das Interesse der RDEB-Patienten war groß. Angesichts der kürzlich veröffentlichten Langzeitdaten aus dem Nachbeobachtungszeitraum sind wir zuversichtlich, dass die VIITAL^TM-Studie nachweislich belegen wird, dass EB-101 das einzigartige Potenzial hat, eine dauerhafte Heilung selbst der am schwierigsten zu behandelnden großen chronischen Wunden, an denen viele RDEB-Patienten leiden, zu erzielen.“

Dr. Siffert fuhr fort: „Wir haben auch große Fortschritte bei unseren Gentherapieprogrammen zur Behandlung von MPS III erzielt. Die positiven Interimsdaten aus der laufenden Phase-1/2-Studie „Transpher A“ haben gezeigt, dass ABO-102 die neurokognitiven Fähigkeiten von MPS III-Patienten, die im frühen Kindesalter behandelt wurden, bis zu zwei Jahre nach der Behandlung erhalten hat. Im Rahmen unseres MPS IIIB-Programms belegten die dosisabhängigen und anhaltenden Reduktionen krankheitsspezifischer Biomarker in der Phase-1/2-Studie „Transpher B“ eine klare biologische Wirkung der ABO-101-Behandlung. Derzeit läuft die Rekrutierung für eine dritte Dosiskohorte. Und schließlich deckt unser garantiertes öffentliches Zeichnungsangebot in Höhe von 103,5 Millionen US-Dollar die laufenden Kosten unsererGeschäftstätigkeit in vollem Umfang bis weit in das Jahr 2021 hinein und ermöglicht kontinuierliche Fortschritte und Impulse in unserer robusten klinischen Pipeline.“

Im vierten Quartal und jüngste wichtige Ereignisse
Beginn der Patientenrekrutierung für die VIITAL^TM-Phase-3-Studie zur Untersuchung von EB-101 für die Behandlung von RDEB, die im Zeitplan ist, sodass mit der Behandlung des ersten Patienten im ersten Quartal begonnen werden kann. Der Großteil der Studienteilnehmer hat das Pre-Screening durchlaufen und die Vorbereitungen für die Eröffnung eines weiteren Prüfzentrums sind im Gange.

Präsentation positiver Interimsdaten zur ABO-102-Gentherapie bei MPS IIIA auf dem WORLDSymposium™:

Drei junge Patienten, die im Rahmen der Hochdosis-Kohorte 3 behandelt wurden (im Alter von 27 Monaten, 19 Monaten und 12 Monaten), wiesen im Vergleich zum natürlichen Verlauf 18 Monate bis zwei Jahre nach der Behandlung erhaltene neurokognitive Fähigkeiten auf.
In allen Kohorten (n=14) äußerten sich die Verbesserungen der Biomarker in schnellen und anhaltenden dosisabhängigen Reduktionen des Liquor-Heparansulfats, wobei die untere Quantifizierungsgrenze in Kohorte 3 (n=2) erreicht wurde, in einer Reduktion des Heparansulfatspiegels im Plasma sowie in einer dauerhaften, dosisabhängigen Reduktion des Lebervolumens bei einer Nachbeobachtungszeit von bis zu zwei Jahren.
ABO-102 wird bisher gut vertragen, mit einer langfristigen Sicherheit, die auch 15 bis 45 Monate nach der Behandlung günstig ist. Es wurden bisher keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine klinisch signifikanten unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Präsentation positiver Interimsdaten zur ABO-101-Gentherapie bei MPS IIIB auf dem WORLDSymposium™:

Erste Verbesserungen bei mehreren krankheitsspezifischen Biomarkern, darunter die Reduktion von Heparansulfat (HS) im Liquor cerebrospinalis, von HS und GAG (Glykosaminoglykanen) im Plasma und Urin und die Reduktion des Lebervolumens.
ABO-101 wird bisher gut vertragen. Bis dato wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder klinisch signifikanten unerwünschten Ereignisse gemeldet (n=8).

Abschluss von Kohorte 2 und Rekrutierung für Kohorte 3 der „Transpher B“-Studie zu ABO-101 für die Behandlung von MPS IIIB.

Abschluss des garantierten öffentlichen Zeichnungsangebots in Höhe von 103,5 Millionen US-Dollar, das zur Stärkung der Bilanz beiträgt und die VIITAL^TM-Studie durch zusätzliche Datenauswertungen sowie die Entwicklung weiterer klinischer Programme unterstützt.

Erhalt des PRIME-Status von der EMA für das ABO-102-Programm zur Behandlung von MPS IIIA.

Erteilung von zwei US-Patenten für AIM™-AAV-Kapside.

Abschluss der strategischen Prüfung.

Übersicht über die Geschäftsergebnisse im vierten Quartal und im Gesamtjahr
Zum 31. Dezember 2019 beliefen sich die Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und börsenfähigen Wertpapiere auf 129,3 Millionen US-Dollar, verglichen mit 47,9 Millionen US-Dollar zum 30. September 2019. Der Anstieg dieser Mittel um 81,4 Millionen US-Dollar war vornehmlich auf das garantierte öffentliche Zeichnungsangebot in Höhe von 103,5 Millionen US-Dollar zurückzuführen.

Der Nettoverlust im vierten Quartal 2019 betrug 0,30 US-Dollar pro Aktie, verglichen mit 0,36 US-Dollar pro Aktie im Vergleichszeitraum 2018. In den zwölf Monaten bis zum 31. Dezember 2019 wurde ein Nettoverlust von 1,51 US-Dollar pro Aktie verzeichnet, verglichen mit 1,19 US-Dollar pro Aktie im gleichen Zeitraum 2018.

Über Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3. Abeona hat mehrere regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten, unter anderem wurde dem Unternehmen der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin) für zwei Produktkandidaten (EB-101 und ABO-102) zuerkannt. www.abeonatherapeutics.com

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind. Diese Aussagen umfassen Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit Aufsichtsbehörden sowie die Ziele und Zielvorgaben des Unternehmens. Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie „könnte“, „wird/werden“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“ und ähnliche Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen. Hierzu gehören zum Beispiel das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Soweit nicht anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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